Patofizyolojide önemli rol oynayan ve ilaçlarla etkilendiğinde hastalığın gidişatını engelleyen veya hastalığı tamamen ortadan kaldıran proteinlerin yapıları ve biyokimyasal/farmakolojik özellikleri incelenmektedir. İlaçlar için en uygun hedef olarak tespit edilen proteinlere karşı daha sonra bilgisayar-destekli ilaç keşif ve tasarım yöntemleri (sanal taramalar ve de novo dizayn prosedürleri) geliştirilmektedir. Bu yöntemlerle istenen aktiviteyi göstermesi öngörülen molekül yapıları sentez için önerilmektedir.
Sentezlenen moleküllerin proteinler, DNA, radikal/oksidanlar ve lipidler üzerindeki etkileri farklı deneylerler incelenmektedir (proteine/DNA'ya bağlanma gücü, reseptör aktivasyon/inhibisyon deneyleri, enzim aktivasyon/inhibisyon deneyleri, antioksidan/antiradikal deneyleri, vb.). İstenilen farmakolojik/toksikolojik özelliklere sahip moleküller preklinik araştırmalarda daha detaylı incelemelere tabi tutulabilir.